The effect of intranasal insulin on development and behaviour of children with Phelan-McDermid syndrome.
Het effect van intranasale insuline op ontwikkeling en gedrag bij kinderen met het Phelan-McDermid Syndroom
Kinderen met het Phelan-McDermid syndroom (PMS) hebben een verstandelijke beperking en vaak gedragsproblemen. De onderzoekers hebben gekeken of insuline via een neusspray een positief effect heeft op ontwikkeling en gedrag bij 25 kinderen met PMS.
Resultaten
Insuline via de neus had een positief effect op ontwikkeling en gedrag bij deze groep kinderen met PMS. Het positieve effect op de ontwikkeling was niet groot, maar wel van belang. Een gunstig effect van de neusspray werd vooral gezien bij kinderen ouder dan 3 jaar. De insuline neusspray gaf verder geen ernstige bijwerkingen. Wel hadden sommige kinderen tijdelijk irritatie van de neus of een bloedneus.
Verder onderzoek bij een grotere groep kinderen met PMS is nodig om de invloed van insuline op de ontwikkeling nog beter aan te tonen. Ook zal de insuline neusspray gebruiksvriendelijker gemaakt moeten worden om de lokale bijwerkingen te verminderen.
Dit project heeft een vervolgproject: 1132020091
Meer informatie
- Socialer dankzij insuline-neusspray Mediator 34 (mei 2019)
Producten
Auteur: Zwanenburg, Renée J., Ruiter, Selma A.J., van den Heuvel, Edwin R., Flapper, Boudien C.T., Van Ravenswaaij-Arts, Conny M.A.
Link: https://jneurodevdisorders.biomedcentral.com/articles/10.1186/s11689-016-9150-0
Auteur: Ravenswaaij-Arts en Zwanenburg
Link: http://www.rug.nl/research/genetics/research/phelan-mcdermid-syndrome/
Auteur: Renée J. Zwanenburg, Gianni Bocca, Selma A.J. Ruiter, Jan H. Dillingh, Boudien C.T. Flapper, Edwin R. Van den Heuvel, Conny M.A. van Ravenswaaij-Arts1
Auteur: Renée J. Zwanenburg, Gianni Bocca, Selma A.J. Ruiter, Jan H. Dillingh, Boudien C.T. Flapper, Edwin R. Van den Heuvel, Conny M.A. van Ravenswaaij-Arts
Auteur: R.J. Zwanenburg, S.A.J. Ruiter, B.C.T. Flapper, E.R.van den Heuvel, C.M.A. van Ravenswaaij-Arts
Auteur: Zwanenburg, Renée J, Bocca, Gianni, Ruiter, Selma A J, Dillingh, Jan H, Flapper, Boudien C T, van den Heuvel, Edwin R, van Ravenswaaij-Arts, Conny M A
Magazine: European Journal of Human Genetics
Link: https://www.nature.com/articles/ejhg2016109
Auteur: Egger, J. I. M., Zwanenburg, R. J., van Ravenswaaij-Arts, C. M. A., Kleefstra, T., Verhoeven, W. M. A.
Magazine: Genes Brain and Behavior
Link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26824576
Auteur: Van den Heuvel, Edwin R, Zwanenburg, Renée J, Van Ravenswaaij-Arts, Conny MA
Magazine: Statistical Methods in Medical Research
Link: https://journals.sagepub.com/doi/pdf/10.1177/0962280214558864
Verslagen
Eindverslag
Kinderen met het Phelan-McDermid syndroom (PMS) hebben een verstandelijke beperking en vaak ook gedragsproblemen omdat zij een stuk erfelijk materiaal missen van chromosoom 22: een 22q13 deletie. In Nederland zijn minimaal 60 kinderen en 35 volwassenen met dit syndroom bekend. Op dit moment is er nog geen behandeling.
Eerder onderzoek bij 6 kinderen liet zien dat een neusspray met insuline mogelijk een gunstig effect heeft op de ontwikkeling en het gedrag bij kinderen met PMS. Omdat dit een verkennend onderzoek was bij een kleine groep kinderen was meer onderzoek nodig voordat de insuline neusspray als aanvullende therapie geadviseerd kon worden.
In maart 2013 is de afdeling Genetica van het UMC Groningen een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische studie gestart naar het effect van insuline neusspray bij 25 Nederlandse kinderen met PMS. Dubbel blind betekent dat ouders en onderzoekers niet weten wanneer de kinderen de placebo en insuline neusspray hebben gekregen. Het effect van de insuline neusspray is onderzocht door de groei in ontwikkeling in gedrag tijdens de periode met placebo neusspray te vergelijken met de groei tijdens de periode met insuline neusspray. In juni 2015 werd deze klinische studie succesvol afgerond.
De resultaten van deze studie en informatie over het onderzoek naar PMS op onze afdeling wordt gepubliceerd op onze website: http://www.rug.nl/research/genetics/research/phelan-mcdermid-syndrome/