Optimaal gebruik van real world data: een slimmere benadering van gerandomiseerde trials
Maximizing real-world data: a smarter approach to randomized trials
Gerandomiseerde studies (RCT's) worden beschouwd als de beste methode om (kosten)effectiviteit en veiligheid van behandelingen te bepalen. Deze studies zijn echter tijdrovend, kostbaar en beslaan vaak een beperkte behandelperiode. Daarnaast beperken strenge deelnamecriteria van RCT’s de relevantie voor sommige patiënten.
Studie en verwachte uitkomsten
Langetermijn data zijn belangrijk voor kosteneffectiviteitsonderzoek. Bij deze studie is de hypothese dat real world data (RWD) betrouwbare informatie kunnen opleveren voor keuzes voor behandeling en medicijnvergoedingen. Er wordt gebruikgemaakt van 1 RCT (SONIA-trial) en 2 RWD-registraties (DBCCr en SONABRE) die 4 onderzoeksvragen gaan beantwoorden om deze hypothese te toetsen:
- Kunnen klinische en economische resultaten van RCTs worden nagebootst met RWD?
- Kunnen RWD bredere inzetbaarheid ondersteunen?
- Kunnen RWD de robuustheid van RCT-resultaten vergroten?
- Kunnen klinische en economische resultaten van de RCT gerepliceerd worden door gebruik te maken van routinematig geëxtraheerde (in plaats van manueel verzamelde) data en welke kostenbesparing levert dit op?
Het beantwoorden van deze vragen maakt de waarde van RWD-onderzoek in relatie tot een RCT inzichtelijk.