Quality of life, gross motor function, and actual everyday physical activity level in children with spastic Cerebral Palsy: (cost)effectiveness of combined treatment with multilevel botulinum-toxin injections and intensive functional physiotherapy

In de kinderrevalidatie zien we veel kinderen met een spastische cerebrale parese (CP). Spastische CP is een aandoening waarbij een deel van de hersenen door beschadiging niet of anders functioneert dan normaal. CP uit zich heel verschillend, maar kenmerkend gevolg van de beschadiging is problemen met het (dagelijks) functioneren. Vooral het (voort)bewegen, het lopen, is daarbij vaak beperkend. De ernst van de CP wordt uitgedrukt met het ‘GMFCS-systeem’; een classificatie gebaseerd op het motorisch functioneren, welke oploopt van GMFCS-1 (mild) tot GMFCS-5 (zeer ernstig). Sinds 15-20 jaar zijn botulinetoxine injecties (BtA, onder narcose) met aansluitend een periode intensieve fysiotherapie (iFT) vaak eerste keuze in de behandeling van spastische CP. Het toxine (gif geproduceerd door bacteriën) blokkeert de zenuw-spier-overgang van geïnjecteerde spieren waardoor de spasticiteit tijdelijk minder wordt. Hoofddoel van BtA+iFT combinatie behandeling bij kinderen met GMFCS1-3 is verbeteren van (dagelijks) functioneren. Effecten van BtA houden ongeveer 3 maanden aan. Deze periode benutten kinderfysiotherapeuten door met het kind intensief kracht en functie van de benen te trainen. BtA behandeling is duur en ook belastend omdat het toxine onder narcose wordt geïnjecteerd. Bij de meeste kinderen wordt de behandeling meerdere keren herhaald gedurende de basisschool periode. Eerder onderzoek naar behandeleffecten van BtA heeft duidelijk gemaakt dat gecombineerde BtA+iFT behandeling werkzamer is dan af en toe fysiotherapie. BtA+iFT is werkzamer voor behandeluitkomsten zoals spierfunctie, motoriek, kwaliteit van lopen, en (door ouders) ervaren mobiliteit van (hun) kind. Ander onderzoek heeft laten zien dat ook alleen iFT werkzamer is dan af en toe fysiotherapie voor vergelijkbare behandeluitkomsten. We wisten dus al dat iFT met of zonder BtA injecties in ieder geval effectiever is dan laag intensieve of geen therapie. Maar het bleef onduidelijk wat precies de (meer)waarde is van de BtA injecties in de combinatie behandeling. Ook was de effectiviteit van BtA+iFT behandeling nog nooit uitgedrukt in (verbetering van) het daadwerkelijke activiteiten niveau in de dagelijkse leefsituatie van kinderen met CP. Terwijl dat juist vaak ultiem behandeldoel is. In deze studie hebben wij daarom de effectiviteit en de kosten-effectiviteit (ook wel doelmatigheid genoemd) van twee behandelingen met elkaar vergeleken. Een groep kinderen met spastische CP heeft BtA+iFT behandeling gehad: BtA injecties in de spastische beenspieren met daarna gedurende 12 weken een intensief functioneel oefenprogramma bij de eigen kinderfysiotherapeut (gebaseerd op de meest actuele wetenschappelijke inzichten, 3x per week 45-60 minuten therapie). Een andere groep kinderen heeft alleen-iFT behandeling gehad: alleen het zojuist beschreven oefenprogramma van 12 weken (dus GEEN BtA injecties). De belangrijkste uitkomstmaten waren: 1) het daadwerkelijke activiteiten niveau van de kinderen (dus wat het kind ‘doet’), gemeten met speciale meetkastjes die ze een aantal dagen thuis overdag hebben gedragen, 2) de (gezondheid gerelateerde) kwaliteit van leven, gemeten via vragenlijsten aan kinderen zelf en hun ouders/verzorgers, en 3) het grof motorisch functioneren, gemeten met het observatie-instrument GMFM waarbij de capaciteit van het kind wordt gescoord (dus wat het kind ‘kan’). Deze uitkomstmaten zijn samen met een aantal secundaire uitkomstmaten voor de start van de behandeling gemeten, na afsluiting van de 12-weekse iFT periode en nog eens 12 weken daarna. De vragenlijsten voor kwaliteit van leven zijn iedere 4 weken afgenomen. Economische evaluatie is gedaan vanuit maatschappelijk perspectief, waarbij gezondheidszorgkosten en patiëntenkosten zijn meegenomen. De scores in de BtA+iFT en alleen-iFT groep voor en (direct) na afsluiting van de iFT periode werden vervolgens met (geavanceerde) statistische technieken geanalyseerd. Uit deze analyses bleek dat toevoeging van BtA in