Using iPSCs to unravel hereditary anemias: from fundamental knowledge towards novel therapies
TRACER - Erfelijke bloedarmoedes ontrafelen met iPSC’s: van fundamentele kennis naar nieuwe behandelingen
Ziekten van rode bloedcellen
Bij sommige aangeboren ziekten is het maken van gezonde rode bloedcellen een probleem. Standaardbehandelingen zijn bloedtransfusies of beenmergtransplantatie, maar geschikte donors zijn schaars.
IPSC’s inzetten
We gaan iPSC’s van patiënten in te zetten om: 1) ziektemechanismen te bestuderen, 2) patiënt-specifieke bloedvormende stamcellen te maken en 3) betere behandelingen te ontwikkelen. We zullen onderzoeken of de nieuwe behandelingen beschikbaar, acceptabel, toegankelijk en betaalbaar zijn voor patiënten, clinici en beleidsmakers.
Nieuwe behandelingen
De bloedvormende stamcellen willen we geschikt maken voor de individuele patiënt, of om kweekbloed te maken voor vele patiënten. Omdat afstotingsreacties zo voorkomen worden is een passende donor niet meer nodig. Zo kunnen dit genezende behandelingen worden voor patiënten met erfelijke bloedarmoedes.
Meer informatie
Titel: Using iPSCs to unravel hereditary anemias: from fundamental knowledge towards novel therapies
Projectleider: Prof. dr. J.N.J. (Sjaak) Philipsen (Erasmus MC)
Consortiumpartners: Erasmus MC, Sanquin Research, UMC Utrecht, LUMC, UMC Groningen, TU Delft, University of Oxford
Projectnummer: 10250022110001
Producten
Auteur: Van Valderen RD, Juarez-Garza BE, Klijn ME, Ottens M, Haringa C
Magazine: Biochemical Engineering Journal
Begin- en eindpagina: 1-12
Link: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1369703X25001081?via%3Dihub
Auteur: Varga E, Brandsma E, Juarez-Garza BE, Ramlal RPE, Karrich JJ, Laurent A, Chavli A, Paskel R, Fu K, Flavell RA, von Lindern M, Amsen D, Klijn ME, van den Akker E 1
Magazine: Advanced Science
Begin- en eindpagina: 1-17
Link: https://advanced.onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/advs.202504725
Auteur: Zhang, H., Hansen, M., Di Summa, F., Von Lindern, M., Gillemans, N., Van, IJcken W. F. J., Svendsen, A. F., Philipsen, S., Van der Reijden, B., Varga, E., Van den Akker, E.
Magazine: Haematologica
Begin- en eindpagina: 3975-3988
Link: https://haematologica.org/article/view/haematol.2024.285214
Auteur: Verheul, T. C. J., Gillemans, N., Putzker, K., Majied, R., Li, T., Vasiliou, M., Eussen, B., De Klein, A., Van IJcken W. F. J., van den Akker, E., von Lindern, M., Lewis, J., Uhrig, U., Nakamura, Y., van Dijk, T., Philipsen, S.
Magazine: HemaSphere
Begin- en eindpagina: 1-15
Link: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/hem3.139
Auteur: Stephanou, C., Menzel, S., Philipsen, S., Kountouris, P., International Hemoglobinopathy Research, Network
Magazine: Int J Mol Sci
Begin- en eindpagina: 1-26
Link: https://www.mdpi.com/1422-0067/25/21/11408
Auteur: Stephanou, C., Menzel, S., Philipsen, S., Kountouris, P., on behalf of the International Hemoglobinopathy Research Network
Magazine: International Journal of Molecular Sciences
Begin- en eindpagina: 11408-11433
Link: https://www.mdpi.com/1422-0067/25/21/11408
Auteur: Felder, A. K., Tjalsma, S. J. D., Verhagen, H. J. M. P. , Majied, R., Verstegen, M. J. A. M., Verheul, T. C. J., van Haren, J., Mohnani, R., Gremmen, R., Krijger, P. H. L., Philipsen, S., Van den Akker, E., De Laat, W.
Magazine: Blood
Begin- en eindpagina: 1-33
Link: https://ashpublications.org/blood/article/doi/10.1182/blood.2024028128/537596/Reactivation-of-developmentally-silenced-globin
Auteur: van Hooff, L. C., Merz, E. M., Kidane Gebremeskel, A. S., de Jong, J. A., Burchell, G. L., Lunshof, J. E.
Magazine: BMC Med Ethics
Begin- en eindpagina: 1-36
Link: https://bmcmedethics.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12910-025-01188-3